TREAT-NMD Clinical Trials Coordination Centre: Evidenzproduktion bei seltenen Erkrankungen erfordert internationale Vernetzung

Annette Pohl, Janbernd Kirschner, Angela Stanescu, Sebastian Geismann, Adrian Tassoni & Rudolf Korinthenberg
Hintergrund Neuromuskuläre Erkrankungen betreffen über 300.000 Menschen in Europa und geschätzte 2,2 Millionen Menschen weltweit. Aufgrund neuer Technologien konnten zuletzt Fortschritte hinsichtlich Diagnostik und Verständnis der Pathomechanismen erzielt werden, die mittlerweile[for full text, please go to the a.m. URL]